PYNNACLE
PYNNACLE-Studie: Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit eines neuen Medikaments (Rezatapopt) bei soliden Tumoren mit TP53 Y220C-Mutation
Einleitung
Die PYNNACLE-Studie richtet sich an Patienten mit fortgeschrittenen oder metastasierten soliden Tumoren, die eine spezifische genetische Veränderung namens TP53 Y220C-Mutation aufweisen. Ziel der Studie ist es, die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit des Prüfmedikaments Rezatapopt (auch bekannt als PC14586) zu untersuchen. Teilnehmen können Erwachsene ab 18 Jahren sowie Jugendliche zwischen 12 und 17, die bereits mindestens eine vorherige Krebsbehandlung erhalten haben.
Beschreibung
Die Ursachen für die Entstehung von Krebs sind vielfältig. Ein möglicher Grund für das unkontrollierte Wachstum der Krebszellen sind genetische Mutationen. Unter anderem soll das sogenannte p53-Gen das Erbgut gegenüber „zellulärem Stress“ schützen und so das Auftreten von Mutationen verhindern. Jedoch können auch Mutationen in genau diesem TP53-Gen auftreten (z.B. die TP53 Y220C-Mutation) und dessen Funktion deaktivieren. Dies kann die Entstehung von Krebs begünstigen. Das neue Studienmedikament PC14586 soll an das mutierte Protein des p53-Gens binden und dadurch die Funktion des Gens wiederherstellen. Ziel der vorliegenden Phase-1/2-Studie ist es, die optimale Dosis des Studienmedikaments PC14586 zu bestimmen und die Wirksamkeit und Sicherheit dieser Dosis zu untersuchen. In Phase 1 wird zunächst die Dosis von PC14586 als Einzeltherapie bzw. in Kombination mit dem Medikament Pembrolizumab, einer Immuntherapie, schrittweise gesteigert und auf Nebenwirkungen untersucht. Im Anschluss wird die Wirksamkeit der ermittelten „optimalen“ Dosis als Einzeltherapie an Patient*innen mit verschiedenen Arten von Krebserkrankungen untersucht. Die Studie ist nicht verblindet, d.h. ärztliches Personal und Patient*in wissen, welche Medikamente eingenommen werden. Die Behandlungen und Nachuntersuchungen im Rahmen der Studie erfolgen insgesamt für bis zu 6 Jahre, in denen die Wirksamkeit der Therapie und das Auftreten von Nebenwirkungen durch die verschiedenen Medikamente untersucht werden. Fakten: 1. Welche Erkrankung: solide Tumore einschließlich Brustkrebs 2. Krebs-Merkmale: fortgeschrittenes oder metastasiertes Stadium, TP53-Y220C-Mutation 3. Was untersucht die Studie: Bewertung von Wirksamkeit und Nebenwirkungen des Studienmedikaments PC14586 4. Ziel der Studie: Bestimmung der optimalen Dosis 5. Wie lange dauert die Studie: bis zu ca. 6 Jahre 6. Studienmerkmale: Phase-1/2, nicht verblindet, mehrere Gruppen, neues Studienmedikament
Studienzentren
Die Studie PYNNACLE wird in folgenden Studienzentren durchgeführt.
| Einrichtung | Ort |
|---|---|
| Universitätsklinikum Augsburg | Augsburg, Germany |
| Universitätsklinikum Essen | Essen, Germany |
| Universitätsklinikum Frankfurt | Frankfurt, Germany |
| Asklepios Klinik Altona | Hamburg, Germany |
| Nationale Centrum für Tumorerkrankungen (NCT) Heidelberg | Heidelberg, Germany |
| ICANS - Institut de cancérologie Strasbourg Europe | Strasbourg, France |
| Institute Cancer De Lorraine | Vandœuvre-lès-Nancy, France |